全球首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批上市

2026-06-18 06:07:41分类：综合阅读(6823)

用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。全球这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床，首个市基因 来源：BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK 英国药品和健康产品管理局（MHRA）近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的编辑疗法Casgevy，该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发，疗法通过编辑患者自身的批上造血干细胞来修复基因缺陷，从而避免终身输血。全球为遗传性疾病患者带来了新的首个市希望。